Генная терапия поможет
победить врожденную слепоту
Генная терапия снова
подтвердила свой высокий потенциал, предотвратив поражение сетчатки. Ученые и
врачи благодаря пересадке генов смогли излечить врожденное заболевание,
грозящее полной потерей зрения в первые месяцы жизни.
В журнале Human Gene Therapy
исследователи из Гарвардской медицинской школы представили описание серии
экспериментальных операций на животных. Мышам, у которых развивался амавроз
Лебера, пересадили в клетки сетчатки человеческий ген RPGRIP1, после чего
процесс стремительной деградации светочувствительных клеток был остановлен. Как
утверждают коллеги исследователей, специалисты медицинской школы при
университете Массачусетса, разработанный метод обещает оказаться эффективным и
безопасным способом предотвратить развитие слепоты и у людей.
Светлое будущее медицины
Генная терапия по праву
считается фундаментом медицины будущего. Вместо того чтобы давать лекарства,
вживлять протезы или пересаживать органы, врачи смогут целенаправленно
исправлять дефекты ДНК в клетках. Если, к примеру, в кодирующем ключевой для
зрения фермент гене содержится мутация, терапия пересадит в ДНК правильный
вариант этого гена- и вернет зрение. Аналогично можно будет использовать знания
о том, какие именно генетические ошибки вызывают рак, приводят к повышенному риску
инфаркта и провоцируют иные заболевания, от редких наследственных патологий до
таких распространенных, как сахарный диабет.
Так работает вирусная терапия
- вирусы переделаны для того, чтобы встраивать гены, не вызывая болезни. Даже
из ВИЧ можно сделать средство лечения болезней. Источник: U.S. National Library
of Medicine
Лечение заболеваний сетчатки,
как утверждается в сообщении издательства Mary Ann Liebert, Inc, оказывается
той областью, где генная терапия проявит себя раньше- почему? Практическое
подтверждение тому есть не только в недавно сделанной работе ученых на мышах,
генная терапия авароза Лебера уже проверялась и на людях, но почему именно
офтальмологами? А не, к примеру, онкологами или кардиологами, ведь от болезней
сердечно-сосудистой системы и рака умирает больше всего пациентов во всем мире?
Ответ на этот вопрос таков:
до сетчатки сравнительно несложно добраться, а ее форма и размеры облегчают
попадание несущего нужный ген вируса в достаточное количество клеток. Кроме
того, ученым известно, какие именно гены часто оказываются дефектными при том
или ином поражении светочувствительных клеток, то есть им известно, какие гены
необходимы внедрять в используемые при терапии вирусы.
Хирургические операции на
глазах традиционно считаются одними из наиболее сложных и тонких. Однако для
генной терапии сетчатка - один из самых простых случаев, так как до нее проще
добраться, чем, к примеру, до печени или головного мозга. Источник:
innovation.freedomblogging.com
От чего лечили
Амавроз Лебера, от которого
лечили подопытных мышей, является сравнительно редким заболеванием, от него
страдает один новорожденный на 81 тысячу. Мутация в одном из 11 генов (среди
которых и упомянутый выше RPGRIP1) приводит к тому, что в сетчатке нарушается
развитие светочувствительных клеток- глаз уже в первые месяцы жизни утрачивает
способность не только видеть, но и реагировать на свет.
Детальное изучение
генетических основ болезни, проведенное ранее медиками (болезнь изучают с XIX
века) позволило найти эти 11 генов, а развитие генной инженерии помогло и
встроить ген RPGRIP1 в вирус, которым заразили клетки сетчатки. Слово
«заразили», конечно, сложно ассоциировать с лечением, но необходимо
подчеркнуть, что вирус был далеко не простой: его способность внедрять свои
гены в ДНК клетки стала ключевой для всей терапии.
Важная деталь!
Особое внимание требуется
обратить на то, что амавроз Лебера вызывается мутацией в одном из 11 генов.
Иными словами, найденное учеными решение не универсально, а сработает лишь в
части случаев- что, впрочем, не повод для разочарований. В прошлом году была опубликована
другая работа, также посвященная этой болезни и генной терапии- но не за счет
замены гена RPGRIP1, а за счет гена RPE65. Два гена из 11 за год, такими
темпами можно рассчитывать на то, что лет через десять удастся перейти от
первых опытов к стандартным операциям.
Никакими иными способами
медики не смогли бы в достаточное число клеток (это миллионы, если не десятки и
сотни миллионов!) доставить нужный ген и «вклеить» его в ДНК. Вирус же сделал
это самостоятельно, а об отсутствии побочных эффектов позаботились ученые,
лишившие его способности вызывать развитие болезни.
Другие варианты
Генная терапия- важный, но
единственный метод, способный в будущем решить проблему слепоты. Наряду с ней
ученые работают в других направлениях, создавая, например, протезы сетчатки.
Электронная светочувствительная матрица, во многом схожая с матрицей цифрового
фотоаппарата, преобразует свет в электрические импульсы, а специальная
микросхема преобразует эти импульсы в сигналы, которые уже можно передать
непосредственно на зрительный нерв. Если у пациента по каким-то причинам вышла
из строя сетчатка, но ведущие к мозгу нервные волокна уцелели, этот способ
может помочь увидеть если не полноценное изображение, то хотя бы картинку,
позволяющую самостоятельно передвигаться по дому и улице.
Источник: gzt.ru
http://www.dislife.ru/flow/theme/9586/
|
